日前，治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）的罕見病創新藥Seladelpar在首都醫科大學附屬北京友誼醫院肝病中心門診開出中國內地首張處方，這一重要進展，不僅標志著PBC創新療法正式惠及中國患者，也體現了我國罕見病用藥可及性的進一步提升，為更多創新藥物的引進提供了可供借鑒的范式。
Seladelpar是全球首個獲批用于治療原發性膽汁性膽管炎的強效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ（PPARδ）激動劑，適用于與熊去氧膽酸（UDCA）聯合治療UDCA應答不佳的PBC成人患者，或作為單藥用于治療無法耐受UDCA的PBC成人患者。首都醫科大學附屬北京友誼醫院肝病中心首席專家賈繼東教授表示："肝臟是'沉默的器官'，而PBC則是一個'緩慢的殺手'，因為早期沒有明顯臨床癥狀；PBC患者不僅亟需控制疾病進展，也迫切希望改善生活質量。此次Seladelpar在友誼醫院開出首張處方，得益于北京天竺罕見病藥物臨床急需臨時進口政策，意味著我國PBC患者也可以同步享有全球前沿的治療方案，有了全新的治療選擇。"
原發性膽汁性膽管炎是一種罕見的、易被忽視的慢性自身免疫性肝病，已被納入我國《第二批罕見病目錄》。這一疾病使人體免疫失調，破壞膽管上皮細胞，從而導致膽汁淤積，造成肝臟炎癥和纖維化。若不進行有效干預或治療反應不佳，可能進一步進展至肝硬化并出現消化道出血、腹水、肝性腦病等并發癥，最終導致肝功能衰竭。除了疾病進展風險外，瘙癢是PBC患者最常見的癥狀之一，超過70%的患者在不同階段受到瘙癢的困擾，導致睡眠不足，加劇疲勞，并對生活質量產生顯著影響。
近年來，原發性膽汁性膽管炎在全球與中國患病率均呈上升趨勢。數據顯示，中國PBC患病率為20.5/10萬，在亞洲位居第二。PBC好發于中老年女性，男女比例約為1:9，而近年來男性患者比例也有所增加。賈繼東教授指出："PBC屬于罕見病中的'常見病'，隨著診療水平提升以及臨床醫生關注度提高，越來越多PBC患者在早期被發現，但治療仍面臨挑戰。長期以來，以熊去氧膽酸（UDCA）為主的一線治療方案難以滿足所有患者的治療需求，約30%－40%的患者應答不佳，這類患者疾病進展風險高，如果不經有效二線治療，有可能進展為失代償期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治療。此外，多數傳統治療藥物在改善瘙癢癥狀方面也十分有限。因此，臨床亟需能同時延緩疾病進展并改善瘙癢癥狀的創新方案。"
患者小劉（化名）是一位確診原發性膽汁性膽管炎多年的中年女性患者，起初因對該病認識不足未及時接受規范治療，近一年來雖使用一線藥物治療但生化應答不佳，令她對病情進展感到擔憂。在了解到Seladelpar可作為新的治療選擇后，她表達了強烈的用藥意愿，希望后續的治療不再被耽誤。今年1月，小劉在首都醫科大學附屬北京友誼醫院順義院區拿到了由賈繼東教授開具的中國內地首張Seladelpar處方，成為國內首位接受該藥治療的PBC患者。這為小劉的治療之路帶來了新的希望，也讓她對未來的生活重拾信心。
作為一種強效、高選擇性的PPARδ激動劑，Seladelpar以其獨特的作用機制為原發性膽汁性膽管炎的治療帶來了突破性變革，可靶向多種原發性膽汁性膽管炎相關細胞和疾病過程，有效改善膽汁淤積、減輕肝臟炎癥和纖維化，并改善PBC患者的瘙癢癥狀和預后。賈繼東教授將其優勢概括為"一石二鳥"——既能顯著改善PBC患者的生化指標，也能緩解瘙癢癥狀，真正為患者帶來"雙重獲益"。
賈繼東教授進一步介紹："Seladelpar對于降低堿性磷酸酶（ALP）等關鍵生化指標的積極作用，及其良好的安全性和耐受性，已經獲得多項國際臨床研究的證實：2024年《新英格蘭醫學雜志》發表的III期研究RESPONSE顯示，治療12個月后，Seladelpar不僅能有效實現生化應答，還可顯著緩解中重度瘙癢；長期隨訪研究ASSURE也證實其效果持久且安全性良好。此外，來自上述兩項研究中的亞裔亞組分析顯示，Seladelpar在亞裔PBC患者的生化應答率、ALP下降幅度及安全性方面，均展現出良好的趨勢，這些數據也為中國患者的治療選擇提供了循證支持。"
作為臨床特殊急需用藥，Seladelpar的成功引進與應用，為我國PBC患者提供了更多治療選擇，也為改善患者長期預后和生活質量帶來新的希望。賈繼東教授進一步期待："未來，希望Seladelpar能夠盡快在中國正式獲批并盡快落地，以更接地氣的價格惠及更多中國患者，實現從'首方'到'普及'的跨越，為中國PBC治療格局'錦上添花'。"
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